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Morbus Farby neue Therapien



Kurztitel: Migalastat Beob. Stu

Untersuchte Krankheit: Morbus Fabry

Studienleitung: Dr. Sima Canaan-Kühl


Klinik, Institut: Medizinische Klinik m.S. Nephrologie und Internistische Intensivmedizin CCM

Patient/-in (krank)
Alter: 18 - 99
Geschlecht: Alle

Status: Teilnehmende gesucht
Stand: 31.07.2021

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Studienbeschreibung

Titel

Morbus Farby neue Therapien

Kurztitel

Migalastat Beob. Stu

Allgemeinverständliche Kurzbeschreibung

The objective of the study is to generate long term data on treatment with Migalastat under "real world" conditions. The selection of patients will be based on the SmPC/Fachinformation. The treatment duration/patient will be 2 years. All patients will be followed-up by the German Fabry expert centers that are listed below.

Wissenschaftliche Kurzbeschreibung

German observational multicenter study of patients with Fabry disease under chaperone therapy with Migalastat-HCl.

Untersuchte Krankheit, Gesundheitsproblem

ICD-Code
  • E75.2 - Sonstige Sphingolipidosen

Einschlusskriterien

Alter

18 - 99

Geschlecht

Alle

Weitere Einschlusskriterien

The objective of the study is to generate long term data on treatment with Migalastat under "real world" conditions. The selection of patients will be based on the SmPC/Fachinformation. The treatment duration/patient will be 2 years. All patients will be followed-up by the German Fabry expert centers that are listed below.

Ausschlusskriterien

The objective of the study is to generate long term data on treatment with Migalastat under "real world" conditions. The selection of patients will be based on the SmPC/Fachinformation. The treatment duration/patient will be 2 years. All patients will be followed-up by the German Fabry expert centers that are listed below.

Charakteristika

Studientyp

Nicht-interventionell

Studienphase

Nicht zutreffend

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