Studienbeschreibung

A 3-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 2 Study to Evaluate Safety and Efficacy of Avapritinib (BLU-285), a Selective KIT Mutation-Targeted Tyrosine Kinase Inhibitor, in Indolent and Smoldering Systemic Mastocytosis with Symptoms Inadequately Controlled with Standard Therapy

PIONEER

Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von Avapritinib (BLU-285), bei indolenter und schwelender systemischer Mastozytose, deren Symptome sich durch eine Standardtherapie nur unzureichend kontrollieren lassen.

Eine 3-teilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Avapritinib (BLU-285), einem selektiven, auf KIT-Mutationen abzielenden Tyrosinkinase-Inhibitor, bei indolenter und schwelender systemischer Mastozytose mit Symptomen, die mit der Standardtherapie nicht ausreichend kontrolliert werden können

2018-000588-99

Untersuchte Krankheit, Gesundheitsproblem

• Q82.2 - Mastozytose (angeboren)

Mastozytose

Einschlusskriterien

18

Alle

Nur Patienten mit der Diagnose indolente systemische Mastozytose dürfen an dieser Studie teilnehmen.

Ausschlusskriterien

Patienten mit Anamnese einer bösartigen Erkrankung, die innerhalb von 3 Jahren vor der ersten Dosis des Studienmedikaments diagnostiziert wurde oder eine Therapie erforderte. Weibliche Patienten, die, sofern sie nicht postmenopausal oder chirurgisch steril sind, nicht bereit sind, während des Verabreichungszeitraums des Studienmedikaments und für mindestens 6 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder hochwirksame Verhütungsmittel anzuwenden. Männer, die, sofern sie nicht chirurgisch steril sind, nicht bereit sind, während des Verabreichungszeitraums des Studienmedikaments und für mindestens 6 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Charakteristika

Interventionell

II

Kontakt

Dermatologische Allergologie Studienzentrum

030450518117

dealsz(at)charite.de

Herr PD Dr. med. Frank Siebenhaar

030450518419

frank.siebenhaar(at)charite.de